2021年度新(xīn)藥注冊臨床試驗進展報告發布

　　● 2021年我國(guó)藥物(wù)臨床試驗登記總量為(wèi)3358項，較上一年度增加29.1%。其中(zhōng)，新(xīn)藥臨床試驗數量為(wèi)2033項，占比60.5%

　　● 化學(xué)藥和生物(wù)制品臨床試驗适應症均以抗腫瘤為(wèi)主

　　● 中(zhōng)藥新(xīn)藥臨床試驗主要集中(zhōng)在精(jīng)神神經、消化、呼吸、心血管和婦科(kē)系統疾病5個适應症，約占中(zhōng)藥臨床試驗總體(tǐ)的76.9%

　　● 罕見疾病藥物(wù)臨床試驗數量呈逐年增長(cháng)趨勢，2021年的總量接近2019 年的2倍

　　6月7日，國(guó)家藥監局藥品審評中(zhōng)心發布《中(zhōng)國(guó)新(xīn)藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》（以下簡稱《報告》）。《報告》顯示，2021年，我國(guó)藥物(wù)臨床試驗年度登記總量首次突破3000項，新(xīn)藥臨床試驗占比增至60.5%。對比分(fēn)析近三年臨床試驗數據可(kě)以發現，我國(guó)新(xīn)藥臨床試驗數量占比逐年增加、啓動耗時明顯縮短，國(guó)際多(duō)中(zhōng)心臨床試驗數量占比呈逐年遞增趨勢，罕見疾病藥物(wù)臨床試驗數量逐年遞增、适應症領域逐步擴大，但仍存在新(xīn)藥研發适應症和作(zuò)用(yòng)靶點同質(zhì)化、特殊人群臨床試驗重視程度不夠等問題。

　　新(xīn)藥臨床試驗數量增長(cháng)明顯

　　根據《報告》，2021年我國(guó)藥物(wù)臨床試驗登記總量為(wèi)3358項，較上一年度增加29.1%。按新(xīn)藥臨床試驗（以受理(lǐ)号登記）和生物(wù)等效性試驗（主要以備案号登記）統計，2021年新(xīn)藥臨床試驗數量為(wèi)2033項；近三年來，新(xīn)藥臨床試驗數量占比逐年增加，從2019年的52.7%增長(cháng)至2021年的60.5%。

　　分(fēn)析2021年登記的新(xīn)藥臨床試驗，按藥物(wù)類型統計，化學(xué)藥登記1069項（52.6%）、生物(wù)制品登記886項（43.6%）、中(zhōng)藥登記78項（3.8%）；從藥物(wù)類型及注冊分(fēn)類來看，中(zhōng)藥新(xīn)藥臨床試驗50.0%為(wèi)原注冊分(fēn)類6類（含6類和6.1類），化學(xué)藥的69.6%為(wèi)1類（含原注冊分(fēn)類），治療用(yòng)生物(wù)制品和預防用(yòng)生物(wù)制品中(zhōng)1類占比最大。

　　對比近三年新(xīn)藥臨床試驗數據可(kě)以看出藥物(wù)創新(xīn)研發趨勢。從藥物(wù)類型來看，各類藥物(wù)曆年占比情況保持一緻，但生物(wù)制品占比增幅較為(wèi)明顯，2020年和2021年登記量分(fēn)别較上一年度增加31.5%和46.4%。根據藥物(wù)類型分(fēn)析臨床試驗分(fēn)期，近三年各期臨床試驗占比趨勢保持一緻，但2021年中(zhōng)藥Ⅲ期臨床試驗占比明顯提高。

　　在啓動臨床試驗耗時和臨床試驗完成情況方面，我國(guó)新(xīn)藥臨床試驗獲批後實施效率有(yǒu)所提高，但仍需進一步優化。《報告》顯示，在2021年登記的2033項新(xīn)藥臨床試驗中(zhōng)，已登記國(guó)内有(yǒu)效首例受試者知情同意書日期且無相關登記号信息的共819項，當年完成108項。臨床試驗啓動耗時時間範圍為(wèi)3天至91個月，平均值為(wèi)12.2個月。臨床試驗完成耗時時間範圍為(wèi)13天至244天，平均為(wèi)80.9天。

　　總體(tǐ)來看，2021年，超半數新(xīn)藥臨床試驗可(kě)在6個月内啓動受試者招募，化學(xué)藥和生物(wù)制品在6個月内啓動受試者招募的比例明顯超過中(zhōng)藥。

　　适應症聚焦抗腫瘤領域

　　《報告》顯示，2021年化學(xué)藥臨床試驗适應症以抗腫瘤為(wèi)主，占化學(xué)藥臨床試驗總體(tǐ)的39.5%，其數量是排名(míng)第二的抗感染藥物(wù)的5.3倍；生物(wù)制品臨床試驗适應症同樣以抗腫瘤為(wèi)主，占生物(wù)制品臨床試驗總體(tǐ)的45.8%，其次為(wèi)預防性疫苗。

　　臨床試驗涉及品種、作(zuò)用(yòng)靶點情況同樣印證了化學(xué)藥和生物(wù)制品新(xīn)藥研發紮堆抗腫瘤領域。

　　按照不同藥物(wù)類型對2021年新(xīn)藥臨床試驗涉及品種（按臨床試驗許可(kě)文(wén)件藥品名(míng)稱）數量統計分(fēn)析發現，化學(xué)藥臨床試驗數量前10位品種中(zhōng)有(yǒu)7種是抗腫瘤藥物(wù)，其中(zhōng)，鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體(tǐ)注射液、蘋果酸法米替尼膠囊、鹽酸傑克替尼片和氟唑帕利膠囊也是2020年化學(xué)藥臨床試驗數量前10位的品種。生物(wù)制品臨床試驗數量前10位品種以治療用(yòng)生物(wù)制品為(wèi)主，占比72.1%，其中(zhōng)帕博利珠單抗注射液是近三年每年的前10位品種之一。受新(xīn)冠肺炎疫情影響，預防用(yòng)生物(wù)制品中(zhōng)，新(xīn)型冠狀病毒疫苗為(wèi)研發熱點，新(xīn)型冠狀病毒滅活疫苗（Ver o細胞）開展的臨床試驗數量多(duō)達20項。

　　從作(zuò)用(yòng)靶點看，無論是按藥物(wù)品種還是臨床試驗登記數量統計，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等都是熱門靶點，适應症也主要集中(zhōng)在抗腫瘤領域。例如，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR和CD3五個靶點的藥物(wù)适應症超過90%集中(zhōng)在抗腫瘤領域。此外，近三年數據顯示，PD-1和PD-L1靶點Ⅲ期臨床試驗的比例明顯高于其他(tā)靶點。

　　2021年中(zhōng)藥新(xīn)藥臨床試驗則主要集中(zhōng)在精(jīng)神神經、消化、呼吸、心血管和婦科(kē)系統疾病5個适應症，約占中(zhōng)藥臨床試驗總體(tǐ)的76.9%。其中(zhōng)，呼吸系統疾病适應症臨床試驗數量占比較2019年和2020年明顯下降，而精(jīng)神神經和婦科(kē)系統疾病适應症臨床試驗數量占比增長(cháng)較明顯。此外，近三年數據均顯示，接近九成中(zhōng)藥品種同年僅開展了1項臨床試驗。

　　特殊人群臨床試驗較少

　　根據《報告》，2021年，在老年人群和兒童人群（預防性疫苗除外）中(zhōng)開展的臨床試驗占比仍較低；罕見疾病藥物(wù)臨床試驗數量和适應症領域均呈現逐年增加趨勢，但涉及的疾病種類仍較少。

　　2021年，含老年人受試者的臨床試驗為(wèi)1515項，占新(xīn)藥臨床試驗總體(tǐ)的74.5%。僅在老年人群中(zhōng)開展的臨床試驗為(wèi)3項，其中(zhōng)化學(xué)藥（Ⅰ期）、生物(wù)制品（Ⅱ期）、中(zhōng)藥（Ⅱ期）各1項。對比近三年數據，老年人群臨床試驗的數量和占比趨勢保持一緻。含老年人受試者臨床試驗在曆年臨床試驗占比均約為(wèi)70%，僅在老年人群中(zhōng)開展的臨床試驗在曆年臨床試驗占比均不超過0.2%，且均未進入Ⅲ期臨床試驗。

　　2021年，含兒童受試者的臨床試驗為(wèi)168項，占新(xīn)藥臨床試驗總體(tǐ)的8.3%。其中(zhōng)，僅在兒童人群中(zhōng)開展的臨床試驗共61項，生物(wù)制品主要為(wèi)預防性疫苗，化學(xué)藥主要以皮膚及五官科(kē)适應症為(wèi)主，中(zhōng)藥以呼吸适應症為(wèi)主。根據《報告》，近三年，僅在兒童人群中(zhōng)開展的臨床試驗占曆年試驗總體(tǐ)比例不超過3%。

　　在罕見病藥物(wù)領域，2021年，臨床試驗總量接近2019年的2倍。在适應症方面，主要以神經系統疾病、血液系統疾病、呼吸系統疾病及抗過敏為(wèi)主，與2019年、2020年相比增加了風濕性疾病及免疫、消化系統疾病等領域。然而，針對《第一批罕見病目錄》所收載121種疾病的國(guó)内藥物(wù)臨床試驗仍較少，需加以重視。