國(guó)家衛健委辦(bàn)公(gōng)廳正式發布《關于規範開展藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)的通知》

7月28日，國(guó)家衛健委辦(bàn)公(gōng)廳正式發布《關于規範開展藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)的通知》（下稱《通知》），《藥品臨床綜合評價管理(lǐ)指南（2021年版試行）》（下稱《指南》）作(zuò)為(wèi)附件一同下發。

各省、自治區(qū)、直轄市及新(xīn)疆生産(chǎn)建設兵團衛生健康委，委藥具(jù)管理(lǐ)中(zhōng)心、衛生發展中(zhōng)心（國(guó)家藥物(wù)和衛生技(jì )術綜合評估中(zhōng)心），國(guó)家心血管中(zhōng)心、國(guó)家癌症中(zhōng)心、國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中(zhōng)心：

為(wèi)進一步貫徹落實黨中(zhōng)央、國(guó)務(wù)院關于健全藥品供應保障制度的決策部署，促進藥品回歸臨床價值，按照國(guó)家衛生健康委《關于開展藥品使用(yòng)監測和臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)的通知》（國(guó)衛藥政函〔2019〕80号）的工(gōng)作(zuò)部署，我委組織制定了《藥品臨床綜合評價管理(lǐ)指南（2021年版 試行）》（以下簡稱《管理(lǐ)指南》）。現印發給你們，請結合工(gōng)作(zuò)實際認真執行，并就相關工(gōng)作(zuò)要求通知如下：

一、不斷深化對藥品臨床綜合評價重要性的認識，進一步加強組織指導和統籌協調

藥品臨床綜合評價是藥品供應保障決策的重要技(jì )術工(gōng)具(jù)。各級衛生健康行政部門要堅持以人民(mín)健康為(wèi)中(zhōng)心，以藥品臨床價值為(wèi)導向，引導和推動相關主體(tǐ)規範開展藥品臨床綜合評價，持續推動藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)标準化、規範化、科(kē)學(xué)化、同質(zhì)化，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用(yòng)藥的供應與合理(lǐ)使用(yòng)，更好地服務(wù)國(guó)家藥物(wù)政策決策需求。

國(guó)家衛生健康委按職責統籌組織藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)，推動以基本藥物(wù)為(wèi)重點的國(guó)家藥品臨床綜合評價體(tǐ)系建設，主要指導相關技(jì )術機構或受委托機構開展國(guó)家重大疾病防治基本用(yòng)藥主題綜合評價，協調推動評價結果運用(yòng)、轉化。省級衛生健康行政部門要按照國(guó)家有(yǒu)關部署安(ān)排，按職責組織開展本轄區(qū)内藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)，制定本轄區(qū)藥品臨床綜合評價實施方案，建立評價組織管理(lǐ)體(tǐ)系，因地制宜協調實施區(qū)域内重要疾病防治基本用(yòng)藥主題綜合評價。我委将組織相關單位明确藥品臨床綜合評價主題遴選流程、建立專家咨詢論證制度、研究制訂評估标準、評估質(zhì)量控制指标體(tǐ)系，指導醫(yī)療衛生機構開展藥品臨床綜合評價，推動藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)規範發展。

二、充分(fēn)發揮各級醫(yī)療衛生機構的作(zuò)用(yòng)與優勢

鼓勵醫(yī)療衛生機構自主或牽頭搭建工(gōng)作(zuò)團隊，建立技(jì )術咨詢和專題培訓制度，組織開展藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)。承擔國(guó)家及省級藥品臨床綜合評價任務(wù)的醫(yī)療衛生機構（包括但不限于國(guó)家醫(yī)學(xué)中(zhōng)心、國(guó)家區(qū)域醫(yī)療中(zhōng)心和省級區(qū)域醫(yī)療中(zhōng)心，以及其他(tā)具(jù)有(yǒu)臨床研究基礎和藥品臨床綜合評價經驗的醫(yī)療衛生機構），應當搭建本機構藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)團隊，結合基礎積累、技(jì )術特長(cháng)和臨床用(yòng)藥需求，開展優勢病種用(yòng)藥的持續性綜合評價，制定評價結果應用(yòng)轉化可(kě)行路徑，積極配合和參與國(guó)家及區(qū)域層面結果轉化。

醫(yī)療衛生機構外的科(kē)研院所、大專院校、行業學(xué)（協）會等，在中(zhōng)華人民(mín)共和國(guó)境内依法注冊、具(jù)有(yǒu)獨立民(mín)事行為(wèi)能(néng)力、征信狀況良好，具(jù)有(yǒu)開展藥品臨床綜合評價專業能(néng)力和工(gōng)作(zuò)基礎的，可(kě)依據《管理(lǐ)指南》及相應臨床專業或疾病類别藥品臨床綜合評價技(jì )術指南的要求，獨立或聯合開展藥品臨床綜合評價。

三、注重評價結果轉化與網絡信息安(ān)全

各地和各級各類醫(yī)療衛生機構應當注重加強藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)協同，探索跨區(qū)域多(duō)中(zhōng)心藥品臨床綜合評價機制建設，統籌推動國(guó)家重大疾病防治基本用(yòng)藥、區(qū)域（省級）重要疾病防治基本用(yòng)藥和醫(yī)療衛生機構用(yòng)藥等主題評價結果轉化應用(yòng)，規範指導評價實施機構持續跟蹤已完成評價藥品的實際供應與使用(yòng)情況，不斷優化證據和結果，不斷提升衛生健康資源配置效率，優化藥品使用(yòng)結構，完善國(guó)家藥物(wù)政策，更高質(zhì)量保障人民(mín)健康。

各地要按照網絡安(ān)全和數據安(ān)全相關法律法規和标準的規定，堅持“誰主管誰負責、誰授權誰負責、誰使用(yòng)誰負責”的原則，加強評價過程中(zhōng)的數據收集、存儲、使用(yòng)、加工(gōng)、傳輸、提供、公(gōng)開等環節的安(ān)全管理(lǐ)。各省級衛生健康部門要建立轄區(qū)内所屬單位和公(gōng)立醫(yī)療衛生機構參與藥品臨床綜合評價信息溝通機制，跟蹤掌握工(gōng)作(zuò)進度，指導建立數據質(zhì)量評估和結果質(zhì)控制度，強化評價關鍵環節能(néng)力評估和質(zhì)量控制規範，協同國(guó)家做好主題遴選、方案實施、質(zhì)控規範、結果轉化應用(yòng)等技(jì )術對接和工(gōng)作(zuò)銜接。

任何單位和個人不得非法獲取或洩露藥品臨床綜合評價數據信息，未經國(guó)家及省級組織管理(lǐ)部門授權，不得擅自使用(yòng)或發布國(guó)家及省級藥品臨床綜合評價相關數據信息。各評價實施機構和人員對其組織實施評價工(gōng)作(zuò)任務(wù)範圍内的數據、網絡安(ān)全、個人信息保護和證據質(zhì)量承擔主體(tǐ)責任。

請各地及時将本地區(qū)在規範開展藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)中(zhōng)遇到的問題和相關工(gōng)作(zuò)建議反饋我委藥政司。

附件：藥品臨床綜合評價管理(lǐ)指南（2021年版 試行）

國(guó)家衛生健康委辦(bàn)公(gōng)廳

2021年7月21日

（信息公(gōng)開形式：主動公(gōng)開）

附件

藥品臨床綜合評價管理(lǐ)指南

（2021年版試行）

前 言

一、制定依據

根據《中(zhōng)華人民(mín)共和國(guó)基本醫(yī)療衛生與健康促進法》《中(zhōng)華人民(mín)共和國(guó)藥品管理(lǐ)法》《“健康中(zhōng)國(guó)2030”規劃綱要》《國(guó)務(wù)院辦(bàn)公(gōng)廳關于完善國(guó)家基本藥物(wù)制度的意見》（國(guó)辦(bàn)發〔2018〕88号），以及《關于進一步加強公(gōng)立醫(yī)療機構基本藥物(wù)配備使用(yòng)管理(lǐ)的通知》（國(guó)衛藥政發〔2019〕1号）、《關于開展藥品使用(yòng)監測和臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)的通知》（國(guó)衛藥政函〔2019〕80号）、《關于加強醫(yī)療機構藥事管理(lǐ)促進合理(lǐ)用(yòng)藥的意見》（國(guó)衛醫(yī)發〔2020〕2号）等法律法規和文(wén)件對藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)的部署和要求，制定本指南。

二、制定過程

為(wèi)加快建立健全統一、科(kē)學(xué)、實用(yòng)的藥品臨床綜合評價标準規範、實施路徑和工(gōng)作(zuò)協調機制，統籌開展藥品決策證據集成、科(kē)學(xué)分(fēn)析和準确評價，指導和規範開展藥品臨床綜合評價，國(guó)家衛生健康委藥政司委托國(guó)家藥物(wù)和衛生技(jì )術綜合評估中(zhōng)心（挂靠國(guó)家衛生健康委衛生發展研究中(zhōng)心，以下簡稱評估中(zhōng)心）、國(guó)家衛生健康委藥具(jù)管理(lǐ)中(zhōng)心（以下簡稱藥具(jù)中(zhōng)心），聯合國(guó)家心血管中(zhōng)心、國(guó)家癌症中(zhōng)心、國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中(zhōng)心，以及相關醫(yī)療衛生機構等，組織臨床醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、管理(lǐ)學(xué)、循證醫(yī)學(xué)、衛生經濟學(xué)和衛生政策等領域專家共同制定本指南。自2018年9月啓動指南編寫工(gōng)作(zuò)以來，組織數百名(míng)相關學(xué)科(kē)專家召開了數十輪論證會，廣泛聽取了各省級衛生健康行政部門、部分(fēn)醫(yī)療衛生機構、醫(yī)藥行業學(xué)（協）會和企業代表意見，同時結合部分(fēn)省份實踐經驗，前後修改20餘稿。于2020年11月公(gōng)開征求社會意見，進一步修改完善，最終形成本指南。

三、起草(cǎo)思路

本指南主要圍繞我國(guó)臨床重大疾病防治基本用(yòng)藥需求，根據我國(guó)藥品臨床應用(yòng)實踐與藥物(wù)供應保障政策現狀，參考借鑒國(guó)際有(yǒu)益做法和經驗，重點明确藥品臨床綜合評價的目的原則、組織管理(lǐ)、規範流程、内容方法、質(zhì)量控制、結果應用(yòng)等内容，旨在引導和推動相關主體(tǐ)規範開展藥品臨床綜合評價，持續推動藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)标準化、規範化、科(kē)學(xué)化、同質(zhì)化，更好地服務(wù)國(guó)家藥物(wù)政策決策需求，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用(yòng)藥的供應與規範使用(yòng)，控制不合理(lǐ)藥品費用(yòng)支出，更高質(zhì)量滿足人民(mín)群衆用(yòng)藥需求。

四、主要内容

本指南包括4個章節。

第一章提出藥品臨床綜合評價的目的、基本原則及本指南的适用(yòng)範圍。

第二章介紹評價流程、内容與維度。定義了包括主題遴選、評價實施和結果應用(yòng)轉化3個基本環節共5方面内容的藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)流程。圍繞技(jì )術評價與政策評價兩條主線(xiàn)，提出了從安(ān)全性、有(yǒu)效性、經濟性、創新(xīn)性、适宜性、可(kě)及性6個維度開展科(kē)學(xué)規範的藥品臨床綜合評價的管理(lǐ)要求。

第三章介紹證據評價與應用(yòng)。明确了建立和完善國(guó)家藥品臨床綜合評價基礎信息平台的要求，充分(fēn)利用(yòng)真實世界數據，逐步形成全國(guó)藥品臨床綜合評價模型、指标體(tǐ)系和标準化決策框架，加強數據信息安(ān)全。提出了評價質(zhì)控與結果應用(yòng)指導意見，圍繞相關主體(tǐ)資質(zhì)、組織流程合規性、方法學(xué)嚴謹性等開展重點質(zhì)控工(gōng)作(zuò)，并提出了組織實施機構應按流程進行評價結果轉化應用(yòng)，持續跟蹤藥品應用(yòng)情況，不斷累積數據驗證評價結果等要求。

第四章提出指南管理(lǐ)的要求。明确本指南與相關疾病别技(jì )術指南共同構成藥品臨床綜合評價指南體(tǐ)系，提出本指南長(cháng)期接受社會意見并定期修訂完善。

五、特别說明

本指南基于我國(guó)當前情況下實施藥品臨床綜合評價的認知水平和技(jì )術能(néng)力編制，供涉及藥品臨床綜合評價研究和實施的相關主體(tǐ)參考使用(yòng)。随着理(lǐ)論研究的深入、科(kē)技(jì )發展的進步和實踐證據的積累，本指南将不斷更新(xīn)與完善。

第一章 概述

一、目的

藥品臨床綜合評價以人民(mín)健康為(wèi)中(zhōng)心，以藥品臨床價值為(wèi)導向，利用(yòng)真實世界數據和藥品供應保障各環節信息開展藥品實際應用(yòng)綜合分(fēn)析，探索建立并逐步完善基于政策協同、信息共享，滿足多(duō)主體(tǐ)參與、多(duō)維度分(fēn)析需求的國(guó)家藥品臨床綜合評價機制，為(wèi)完善國(guó)家藥物(wù)政策、保障臨床基本用(yòng)藥供應與合理(lǐ)使用(yòng)提供循證證據和專業性衛生技(jì )術評估支撐。

二、基本原則

（一）需求導向。聚焦新(xīn)時代我國(guó)衛生健康事業治理(lǐ)決策需求和藥品供應保障制度實施的主要問題，堅持正确價值引領與循證判斷，重點優化臨床基本用(yòng)藥動态管理(lǐ)機制，推動國(guó)家藥物(wù)政策連貫協調。

（二）統籌協同。堅持總體(tǐ)謀劃，多(duō)方參與，技(jì )術與管理(lǐ)協同的共建共治共享理(lǐ)念，充分(fēn)發揮各方優勢和信息化手段，探索建立中(zhōng)國(guó)特色的藥品臨床綜合評價标準規範、路徑流程和工(gōng)作(zuò)機制。

（三）科(kē)學(xué)規範。立足國(guó)情實際，突出藥品療效證據和藥品供應保障政策評價，總結參考國(guó)際有(yǒu)益經驗和成功實踐，合理(lǐ)借鑒評價模式方法、技(jì )術流程和工(gōng)具(jù)，融合多(duō)學(xué)科(kē)專業知識體(tǐ)系，通過建立完善評價規則和技(jì )術标準與規範，有(yǒu)序指導藥品臨床綜合評價的開展。

（四）公(gōng)正透明。堅持利益相關主體(tǐ)共同參與，建立信息公(gōng)開、數據共享的評價實施、質(zhì)量控制和應用(yòng)轉化機制，防範潛在利益沖突，保障評價組織、管理(lǐ)、實施過程和結果公(gōng)平公(gōng)正，依法依規公(gōng)開。

三、适用(yòng)參考範圍

本指南主要用(yòng)于國(guó)家和省級衛生健康部門基于遴選疾病防治基本用(yòng)藥、拟定重大疾病防治基本用(yòng)藥政策、加強藥品供應管理(lǐ)等決策目的，組織開展的藥品臨床綜合評價活動。同時，為(wèi)醫(yī)療衛生機構、科(kē)研院所、大專院校、行業學(xué)（協）會等主體(tǐ)開展藥品臨床綜合評價活動提供管理(lǐ)規範和流程指引。

第二章  評價流程、内容與維度

藥品臨床綜合評價重點圍繞藥品使用(yòng)與供應保障體(tǐ)系關鍵決策要素開展，聚焦臨床實際用(yòng)藥問題及其涉及的藥物(wù)政策決策問題，選擇适宜的評估理(lǐ)論框架、方法和工(gōng)具(jù)，收集分(fēn)析藥品使用(yòng)與供應等相關環節數據及信息，綜合評估藥品臨床使用(yòng)和藥物(wù)政策實際執行效果。

一、評價流程

藥品臨床綜合評價的完整流程包括主題遴選、評價實施和結果應用(yòng)轉化三個基本環節，評價實施包括項目委托、質(zhì)量控制、結果遞交及驗收（下圖）。

評價流程簡圖

藥品臨床綜合評價組織管理(lǐ)和技(jì )術實施機構應當協同加強工(gōng)作(zuò)統籌、信息溝通和技(jì )術交流，推動建立主題遴選、質(zhì)量控制、專家咨詢和結果轉化等工(gōng)作(zuò)制度，因地制宜組織開展所承擔評價的具(jù)體(tǐ)任務(wù)。充分(fēn)發揮各級各類醫(yī)療衛生機構、科(kē)研院所、大專院校和行業學(xué)（協）會等專業優勢，研制評估技(jì )術規範，加強業務(wù)培訓，探索建立跨省份、多(duō)中(zhōng)心真實世界數據規範采集和平行技(jì )術評估機制。評價主題主要包括國(guó)家重大疾病防治基本用(yòng)藥、區(qū)域重要疾病防治基本用(yòng)藥和醫(yī)療衛生機構用(yòng)藥等，兼顧特殊用(yòng)藥等其他(tā)主題。國(guó)家重大疾病防治基本用(yòng)藥主題由藥具(jù)中(zhōng)心聯合評估中(zhōng)心進行遴選，區(qū)域重要疾病防治基本用(yòng)藥主題由省級衛生健康部門進行遴選。

鼓勵國(guó)家醫(yī)學(xué)中(zhōng)心、國(guó)家區(qū)域醫(yī)療中(zhōng)心和省級區(qū)域醫(yī)療中(zhōng)心及醫(yī)療衛生機構自主或牽頭搭建工(gōng)作(zuò)團隊，建立技(jì )術咨詢和專題培訓制度，組織開展藥品臨床綜合評價工(gōng)作(zuò)。牽頭單位依托評價協作(zuò)網絡，結合基礎積累和技(jì )術特長(cháng)，彙總疾病負擔、基本用(yòng)藥需求、藥品費用(yòng)、分(fēn)級診療服務(wù)體(tǐ)系影響等綜合信息，并與國(guó)家、區(qū)域主題相銜接，确定主要選題及其相應參比對象，經參與醫(yī)療衛生機構同意後按程序啓動評價主題立項及評價工(gōng)作(zuò)。

二、評價内容

藥品臨床綜合評價是評價主體(tǐ)應用(yòng)多(duō)種評價方法和工(gōng)具(jù)開展的多(duō)維度、多(duō)層次證據的綜合評判。評價主要聚焦藥品臨床使用(yòng)實踐中(zhōng)的重大技(jì )術問題和政策問題，圍繞技(jì )術評價與政策評價兩條主線(xiàn)，從安(ān)全性、有(yǒu)效性、經濟性、創新(xīn)性、适宜性、可(kě)及性6個維度開展科(kē)學(xué)規範的定性定量相結合的數據整合分(fēn)析與綜合研判，提出國(guó)家、區(qū)域和醫(yī)療衛生機構等疾病防治基本用(yòng)藥供應保障與使用(yòng)的政策建議。

評價主體(tǐ)的主要工(gōng)作(zuò)内容包括：開展相關藥品臨床使用(yòng)證據、藥物(wù)政策信息收集和綜合分(fēn)析，組織實施技(jì )術評價、藥物(wù)政策評估和撰寫評價報告等。

三、評價維度

（一）安(ān)全性評價。

綜合分(fēn)析藥品上市前後安(ān)全性信息結果。納入評價信息包括：藥物(wù)臨床試驗數據、藥品說明書内容、不良反應、不良事件等信息，相對安(ān)全性（與同類産(chǎn)品比較），藥品質(zhì)量、藥品療效穩定性等信息。

（二）有(yǒu)效性評價。

通過定量分(fēn)析，對拟評價藥品及參比藥品的臨床效果進行人群測量，判斷是否獲得重要的健康收益。核心指标主要包括生存時長(cháng)和生命質(zhì)量兩大類，生存時長(cháng)相關指标包括生存率、疾病控制率以及其他(tā)能(néng)夠反映疾病進展的可(kě)測量指标；生命質(zhì)量相關指标包括健康相關生命質(zhì)量和健康效用(yòng)值，亦可(kě)進一步用(yòng)質(zhì)量調整生命年（QALY）進行評價。根據不同疾病或治療領域可(kě)設定針對性的有(yǒu)效性評價核心指标。開展臨床效果分(fēn)析的數據應來源于所有(yǒu)當前可(kě)獲得的質(zhì)量最佳的相關研究證據和真實世界數據，必要時應分(fēn)析亞組患者效果數據，同時重視參比藥品的選擇及效果比較分(fēn)析。綜合利用(yòng)現有(yǒu)國(guó)家、區(qū)域或省級大型數據庫等真實世界數據資源，規範開展基于真實世界數據研究的分(fēn)析測量，利用(yòng)規範嚴謹的方法，在可(kě)接受的不确定性範圍内實現臨床實際用(yòng)藥效果的測量及判斷。

（三）經濟性評價。

綜合運用(yòng)流行病與衛生統計學(xué)、決策學(xué)、經濟學(xué)等多(duō)學(xué)科(kē)理(lǐ)論及方法，分(fēn)析測算藥品的成本、效果、效用(yòng)和效益等。同時，強化增量分(fēn)析及不确定性分(fēn)析，必要時進行衛生相關預算影響分(fēn)析，全面判斷藥品臨床應用(yòng)的經濟價值及影響。根據藥品決策的具(jù)體(tǐ)需求，可(kě)選擇開展成本-效果分(fēn)析（CEA）、成本-效用(yòng)分(fēn)析（CUA）、成本-效益分(fēn)析（CBA）、最小(xiǎo)成本分(fēn)析（CMA）等，在條件允許的情況下優先推薦開展成本-效用(yòng)分(fēn)析。充分(fēn)利用(yòng)基于二手證據的系統評價結果及真實世界中(zhōng)的治療模式構建分(fēn)析模型，重視基于我國(guó)人群循證結果的經濟性研究，選擇最佳可(kě)獲得數據作(zuò)為(wèi)模型參數。 

（四）創新(xīn)性評價。

通過分(fēn)析判斷藥品與參比藥品滿足臨床需求程度、鼓勵國(guó)産(chǎn)原研創新(xīn)等情況，進行藥品的創新(xīn)性評價。開展創新(xīn)性評價，應當突出填補臨床治療空白，解決臨床未滿足的需求，滿足患者急需診療需求和推動國(guó)内自主研發等創新(xīn)價值判斷。

（五）适宜性評價。

适宜性評價重點包括藥品技(jì )術特點适宜性和藥品使用(yòng)适宜性。藥品技(jì )術特點适宜性可(kě)從藥品标簽标注、藥品說明書、儲存條件等方面進行評價；藥品使用(yòng)适宜性主要包括适應證是否适宜、患者服藥時間間隔是否恰當，用(yòng)藥療程長(cháng)短是否符合患者、疾病和藥品藥理(lǐ)特點，臨床使用(yòng)是否符合用(yòng)藥指南規範等。同時從分(fēn)級診療等衛生健康服務(wù)體(tǐ)系的視角研判上下級醫(yī)療衛生機構藥品銜接和患者福利及社會價值的影響。

（六）可(kě)及性評價。

參考WHO/HAI藥物(wù)可(kě)及性标準化方法，主要涉及藥品價格水平、可(kě)獲得性和可(kě)負擔性三個方面。藥品價格水平可(kě)由國(guó)内藥品采購(gòu)價格與最近一年國(guó)際同類型藥品價格比較獲得，必要時應當了解醫(yī)保報銷情況以判斷患者實際支付水平。可(kě)獲得性可(kě)由醫(yī)療衛生機構藥品配備使用(yòng)情況或有(yǒu)無短缺情況等反映。可(kě)負擔性可(kě)由人均年用(yòng)藥治療費用(yòng)占城鄉居民(mín)家庭年可(kě)支配收入比重（%）體(tǐ)現。根據評價需要可(kě)從不同渠道獲得相關支持信息，如藥品生産(chǎn)、供應相關信息，醫(yī)療衛生機構藥品使用(yòng)數據，居民(mín)和患者代表意見等。

第三章 證據評價與應用(yòng)

一、證據信息與安(ān)全保護

（一）基礎信息平台。

評估中(zhōng)心充分(fēn)利用(yòng)已有(yǒu)國(guó)家、區(qū)域及省級數據庫的數據資源，包括人口健康數據、衛生信息系統數據、采購(gòu)流通等市場數據、國(guó)家及地方藥品使用(yòng)監測數據、臨床診療服務(wù)規範指南數據，建立完善國(guó)家藥品臨床綜合評價基礎信息平台（以下簡稱信息平台）。信息平台建立完善數據共建共享共用(yòng)機制，省級相關機構結合本地數據資源情況，與國(guó)家平台建立數據和工(gōng)作(zuò)協同機制。

信息平台覆蓋主題遴選、評價研究設計、數據分(fēn)析和評估、結果評價等全業務(wù)流程的重點環節，具(jù)備為(wèi)數據交互管理(lǐ)等重點工(gōng)作(zuò)提供信息化支撐的功能(néng)。醫(yī)療衛生機構及第三方評估機構開展的自主選題評價項目，在自願前提下鼓勵其在信息平台進行成果交流發布，促進行業範圍藥品臨床綜合評價相關數據信息資源共享。

對于涉及跨省份、多(duō)中(zhōng)心真實世界數據采集的國(guó)家及省級藥品臨床綜合評價項目，相關省級組織管理(lǐ)機構應根據采集規範和數據安(ān)全保密要求，研究制定統籌本轄區(qū)居民(mín)健康數據、醫(yī)療衛生機構診療相關數據的數據收集方案，為(wèi)評價工(gōng)作(zuò)順利開展提供數據信息支持。同時，加強網絡信息安(ān)全及隐私保護事項。

（二）真實世界數據。

藥品臨床綜合評價應充分(fēn)利用(yòng)真實世界數據。真實世界數據是來源于醫(yī)療機構及其他(tā)相關專業機構日常所産(chǎn)生的各種與患者健康狀況和（或）診療及保健有(yǒu)關的數據。

當前我國(guó)藥品臨床應用(yòng)相關的現有(yǒu)真實世界數據來源主要包括但不限于：醫(yī)療衛生機構信息系統、患者電(diàn)子病曆、個人健康檔案、費用(yòng)結算等衛生信息系統數據；出生死亡及疾病登記系統數據；藥品不良反應監測數據；醫(yī)學(xué)研究隊列數據；社會藥品服務(wù)機構數據以及患者自報或自評的健康相關數據。真實世界數據的獲取，主要通過數據交換共享的方式實現。

使用(yòng)真實世界數據開展藥品臨床綜合評價前，應當對數據适用(yòng)性進行充分(fēn)評估，圍繞真實世界證據可(kě)以回答(dá)的臨床與衛生健康政策問題，進行科(kē)學(xué)的研究設計和嚴謹的組織實施，獲取相關、可(kě)靠、适宜的真實世界數據，進行恰當、充分(fēn)、準确的分(fēn)析後，形成藥品臨床應用(yòng)安(ān)全性、有(yǒu)效性、經濟性等相關證據。

圍繞基本用(yòng)藥決策需求，結合臨床現實，規範、科(kē)學(xué)、合理(lǐ)地設計并實施臨床研究，推動真實世界數據在臨床綜合評價中(zhōng)的使用(yòng)并發揮其優勢。參照藥品審評真實世界研究相關實效性試驗研究設計、觀察性研究設計和其他(tā)非試驗設計的推薦意見，定義疾病組别與藥品特性密切相關的真實世界數據來源及分(fēn)類标準，編制規範的藥品臨床綜合評價數據集，定義采集範圍、采集變量、采集方式等。充分(fēn)依靠醫(yī)院現有(yǒu)電(diàn)子信息系統采集數據，确保數據采集的準确性、真實性和完整性。

鼓勵醫(yī)療衛生機構等藥品臨床綜合評價主體(tǐ)建立相關審查監督制度，對數據獲取、數據質(zhì)量、分(fēn)析過程、結果闡釋等關鍵環節進行質(zhì)控評估，強化科(kē)研倫理(lǐ)管理(lǐ)及患者隐私保護，盡量避免數據收集及分(fēn)析偏倚，有(yǒu)效支持開展藥品臨床綜合評價。

（三）數據方法模型。

根據藥品技(jì )術評價和政策評價目标形成數據模塊，充分(fēn)發揮大數據、區(qū)塊鏈等技(jì )術優勢，确保數據在各個來源層面之間流轉的标準化、完整性、可(kě)追溯性和一緻性，對數據進行質(zhì)量校驗，為(wèi)實現科(kē)學(xué)評價及決策分(fēn)析提供數據與證據保障。依托評估中(zhōng)心、其他(tā)技(jì )術指導單位及重點醫(yī)療衛生機構，分(fēn)類規範和标準化數據元，整合多(duō)來源、多(duō)類型、多(duō)中(zhōng)心的數據與證據，建設國(guó)家藥品臨床綜合評價标準與方法，逐步形成全國(guó)藥品臨床綜合評價模型、指标體(tǐ)系和标準化決策框架。

（四）數據信息安(ān)全。

堅持“誰主管誰負責、誰授權誰負責、誰使用(yòng)誰負責”原則，加強評價過程中(zhōng)的數據收集、存儲、使用(yòng)、加工(gōng)、傳輸、提供、公(gōng)開等環節的安(ān)全管理(lǐ)。各評價任務(wù)承擔機構應當建立健全相關信息網絡安(ān)全管理(lǐ)制度、操作(zuò)規程和技(jì )術規範，嚴格執行患者隐私保護和國(guó)家保密規定，構建可(kě)信的網絡安(ān)全環境。任何單位和個人不得非法獲取或洩露數據，未經國(guó)家及省級組織管理(lǐ)部門授權，不得擅自使用(yòng)或發布國(guó)家及省級藥品臨床綜合評價相關數據信息。各評價實施機構和人員對其組織實施評價工(gōng)作(zuò)任務(wù)範圍内的數據、網絡安(ān)全、個人信息保護和證據質(zhì)量承擔主體(tǐ)責任。

二、評價質(zhì)控與結果應用(yòng)

（一）質(zhì)量控制。

質(zhì)量控制重點包括但不限于相關主體(tǐ)資質(zhì)、組織流程合規性、方法學(xué)嚴謹性、數據可(kě)靠性及報告質(zhì)量的核查等。推動建立健全質(zhì)量控制結果反饋機制和全行業藥品評價證據共建共享共用(yòng)機制，綜合利用(yòng)已有(yǒu)藥品評價數據和政策信息，開展證據質(zhì)量分(fēn)級和校驗。

充分(fēn)發揮醫(yī)療衛生機構及其臨床醫(yī)師、藥師等專業技(jì )術人員的質(zhì)控主體(tǐ)作(zuò)用(yòng)。鼓勵醫(yī)療衛生機構和符合要求的第三方評價機構等根據藥品臨床綜合評價需求，對評價關鍵環節實施嚴謹、規範的質(zhì)量控制，建立數據質(zhì)量評估及結果質(zhì)控機制。

（二）推動評價結果應用(yòng)。

藥品臨床綜合評價組織實施機構依照評價方案按流程對評價結果進行轉化應用(yòng)。

區(qū)域和醫(yī)療衛生機構藥品臨床綜合評價結果主要用(yòng)于：1.醫(yī)療衛生機構藥品采購(gòu)與供應保障等；2.推動醫(yī)療衛生機構用(yòng)藥目錄遴選和上下級醫(yī)療衛生機構用(yòng)藥目錄銜接，提高藥學(xué)服務(wù)和安(ān)全合理(lǐ)用(yòng)藥水平；3.控制不合理(lǐ)藥品費用(yòng)支出，提升衛生健康資源配置效率，優化藥品使用(yòng)結構；4.為(wèi)完善國(guó)家藥物(wù)政策提供參考。

第三方評價機構藥品臨床綜合評價結果可(kě)用(yòng)于：1.豐富行業藥品臨床綜合評價的實踐，擴大文(wén)獻證據儲備；2.推動科(kē)研領域對于藥品臨床綜合評價理(lǐ)論及方法的深入探索。

（三）評價結果優化完善。

藥品臨床綜合評價實施機構應持續跟蹤已完成評價藥品的實際供應與應用(yòng)情況，不斷累積相關數據驗證評價結果。長(cháng)期用(yòng)藥持續跟蹤時間根據疾病或病情而定，通常不少于1年。針對有(yǒu)調整需求的國(guó)家及省級藥品臨床綜合評價結果，委托項目主要承擔機構結合特定領域政策需要及國(guó)内外評估機構證據更新(xīn)情況，适時開展證據優化和結果更新(xīn)。

國(guó)家及省級藥品臨床綜合評價的證據優化及結果更新(xīn)，應當由有(yǒu)關部門及醫(yī)療衛生機構結合藥品臨床應用(yòng)監測等相關評價研究數據，提出證據核查或更新(xīn)的書面請示，經牽頭組織機構委托開展咨詢論證後，确定是否啓動有(yǒu)關工(gōng)作(zuò)。

第四章 指南管理(lǐ)

本指南為(wèi)開展藥品臨床綜合評價管理(lǐ)工(gōng)作(zuò)的依據，在實際應用(yòng)中(zhōng)需要與相關疾病别藥品評價專業技(jì )術指南構成系統、完整的評價指南體(tǐ)系，共同使用(yòng)。疾病别藥品臨床綜合評價技(jì )術指南的制訂，由評估中(zhōng)心聯合藥具(jù)中(zhōng)心及相關技(jì )術指導單位按程序共同組織編制，分(fēn)工(gōng)協作(zuò)，分(fēn)類别撰寫，集體(tǐ)審定，在充分(fēn)征求各相關利益方意見的基礎上，經修改、完善後發布，并按程序定期更新(xīn)。

本指南自發布之日起施行，長(cháng)期接受社會意見與建議，并定期組織修訂完善。